医药领域迎来喜讯,美国医药巨头默沙东近日公布,旗下针对一种可导致致命后果的肺病——肺动脉高压(PAH)的新型药物Winrevair已经正式获取了美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。

详细来看,这款药物标价为每瓶14000美元,约合人民币10万元,全年的治疗费用估计为24.2万美元,折合人民币约174万元。投资界普遍预测Winrevair的市场潜力巨大,年销售额有望达到75亿美元,即540亿元人民币。此一消息公布后,默沙东的股价应声暴涨约5%,市值更是飙升至3337亿美元,约合人民币24000亿元。

肺动脉高压是由于血管内生长和抑制机制失衡所致,可造成心脏右侧压力日益增加至最终心力衰竭。该病症的临床表象包括气短、胸闷、头晕以及乏力等。据统计,2021年全球范围内约有4000万肺动脉高压患者,其五年的死亡率高达43%。

虽然市场上已有11种治疗PAH的药物获批上市,但多数药物仅能缓解病情,不能从根本上解决重塑肺血管的难题。默沙东有关负责人表达了对Winrevair能对那些五年内死亡率高达43%的患者的病情带来重大改变的期待,认为该药具有成为治疗此病的根本性疗法的潜力。

回顾默沙东发展历程,该公司在2021年投资了115亿美元收购了开发Winrevair的公司Acceleron Pharma。而去年3月份一项三期临床试验的结果显示,将该药物和现有疗法结合可以明显提升患者的运动能力。预计Winrevair将于4月底在部分指定药店上市,且每三周需要注射一次。

针对这个价格不菲的疗法,默沙东也意识到了患者的经济承受力问题。公司发言人表示会提供一个计划,通过这一计划,符合条件的患者将获得支付上的辅助。此外,默沙东的首席医疗官也表示Winrevair的获批是医疗界的一个重要里程碑。

目前不仅默沙东看好Winrevair的市场前景,一些分析师如摩根大通的Chris Schott也对这款药物的销售持乐观态度,并认为这将成为PAH患者护理的标准组成部分,预测到2030年年销售将超过50亿美元。

随着科学对PAH病理的不断深入和新技术的不停涌现,目前已经有超过250种针对该病的药物处于不同研发阶段,18种药物已进入到了三期临床试验阶段。这些新疗法涵盖不同的研究路径,例如:FoxO1途径、5-HT受体抑制剂、BMPR2途径、GF/TK信号通路、炎症与免疫疗法、RhoA/Rho激酶途径以及线粒体功能障碍等。

总而言之,Winrevair的问世无疑将对肺动脉高压治疗带来新希望,或预示着医疗界在这个领域的一个新纪元的到来。